药物临床试验是 “责任”和“贡献”

文章来源:健康时报 2019-12-06 10:07

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2019年5月20日，在各大医院里，活跃着一群忙着向患者和家属“表（xuan）白（jiao）”的医务人员。也许很多人并不知道，这一天不仅是表达爱意的好日子，同时也是“国际临床试验日”。药物临床试验对公众而言，不单单只有“爱”，更多的是 “责任”和“贡献”。

广州医科大学附属第五医院国际临床试验日科普宣传活动

什么是药物临床试验？我们为什么要参加药物临床试验？参加药物临床试验是不是等于做小白鼠？怎么样才能获得药物临床试验的信息？

一、什么是药物临床试验？

药物临床试验（Drug Clinical Trial），指任何在人体（病人或健康志愿者）进行药物的系统性研究，以证实或揭示试验药物的作用、不良反应及/或试验药物的吸收、分布、代谢和排泄，目的是确定试验药物的疗效与安全性,是新药上市前必经的关键环节。

二、我们为什么要参加药物临床试验？

据统计，一款新药从最初的实验室研究到最终获批上市平均需要花费大约10-12年时间，投入高达26亿美元。这其中，临床研究所耗费的资金基本占到了60%-80%，是新药开发最耗钱耗时的阶段。未上市的药物虽然在细胞和动物水平上进行了实验（临床前研究），确认了其在细胞和动物水平上的有效性和安全性，但是鉴于人体和细胞、动物的差异，所有的新药在上市前都必须在人体上开展相应的临床试验，以获得药理（效果）和毒理（不良反应）的数据，同时也得到有效率和生存期的数据。只有通过各期临床试验证实该药物具备良好的疗效和安全性，才有可能保证患者的用药安全。

众所周知，多数肿瘤药物价格昂贵，给许多有肿瘤病人的家庭带来相当大的经济负担。对于很多肿瘤病人而言，药物临床试验或许是他们治疗决策的优先选择。美国NCCN指南推荐在没有标准治疗的情况下，鼓励患者参加临床试验。药物临床试验一旦成功，参与试验的患者就会成为第一批受益者。当然，由于试验药物还在试验阶段，治疗有可能是无效的或者存在一些让人不舒服的副作用。一方面，参加药物临床试验，不仅让病人有希望得到国内甚至是国际上最前沿的治疗手段，给患者带来生存的希望，而且也能极大地减轻家庭的负担，因为这些临床试验不仅免收病人在试验期间的检查检验费、试验药费，还会给予病人适当的交通或营养补贴。另一个方面，患者参加药物临床试验也可以有更多的机会接触到该疾病领域的知名专家，获得更多的医疗服务和关注。

三、参加药物临床试验是不是等于做小白鼠？

我们前期在与患者或患者家属沟通时，发现很多人对药物临床试验表现出明显的抗拒心理。原因是认为药物临床试验存在很多不确定因素，误以为参加临床试验相当于小白鼠。事实上，前面说到，在进入人体试验之前，这些药物往往已经获得了在与人体基因相近的动物（如鼠、狗、猿猴等）体内的安全性数据，而且在正式开展人体临床试验之前，都要报伦理委员会审批。伦理委员会的成员里有一定的非医学专业的人员（包括律师），他们代表了受试者的观点和利益。所有的临床试验都必须以保护受试者的权益为前提条件，申办方（试验发起厂家）会为受试者购买临床试验责任险，并且提供申办方担责承诺书。研究医生在开展临床试验的整个过程中，都要把受试者的权益放在第一位。此外，在参与临床试验前，每位受试者都会签署并获得知情同意书，在临床试验整个过程的任何时候，都有权利选择无条件退出研究。

并非所有的药物临床试验都是针对上市前的药物。每一种新药在获准上市后，仍然需要开展进一步的研究，在广泛使用条件下考察其疗效和不良反应。这类临床试验的试验药物已经历了上市前的各期临床研究并获批注册上市，所以疗效和安全性普遍比较高。药物临床试验的受试者，绝不是什么小白鼠。在正规的研究机构，采取正确的方式参与临床试验，不仅能治疗患者疾病，也能让患者延长生命期。同时这也是每位受试者无上的荣耀，正因为有了这些受试者，国家的创新药研发和仿制药一致性评价工作才得以推进，他们正用自己的方式为医疗卫生健康事业的发展做出一份贡献。临床试验，因为了解，所以选择。