坦普尔大学刘易斯·卡茨医学院（LKSOM）和内布拉斯加大学医学中心(UNMC)的研究人员进行了一次宏大竞争，首次从勾当物的基因组中解除了可复制的HIV-1 DNA，这是一种导致艾滋病的病毒。这项钻研于今天不日在线宣布在《Nature Co妹妹unications》杂志上，它符号着人类艾滋病病毒(HIV)感染可能治愈的关键一步。
"我们的钻研显现，先落伍行榨取艾滋病毒复制的医治与基因编辑疗法可以从感染植物的细胞和器官中消弭艾滋病毒。" Kamel Khalili博士说道，他是LKSOM的Laura H. Carnell教授、神经科学系主任、精神病毒学中心主任、综合神经艾滋病中心主任。Khalili博士与传害病与UNMC外科传授、药理学和执行神经科学系主任、神经退行性疾病核心主任Howard Gendelman博士是这项新研究的通讯作者。
图片泉源：Nature Communications
Gendelman博士说："假定没有病毒学家、免疫学家、分子生物学家、药理学家与药学专家的一块儿奋力，这项成即是弗成能实现的。只有把咱们的本钱鸠合起来，我们才能做出这一冲破性的发现。"
目前的艾滋病毒治疗偏重于应用抗逆转录病毒治疗(ART)。抗逆转录病毒疗法战胜艾滋病毒的复制，但不克不及将病毒从体内解除。因而，抗逆转录病毒治疗不能治愈艾滋病毒，需求一生使用。如果休止，艾滋病毒就会反弹，从新复制并促成艾滋病的进行。艾滋病毒的反弹直接归因于病毒将其DNA序列整合到免疫细碎细胞基因组中的才智，病毒在免疫细碎中处于休眠状态，抗逆转录病毒药物没法波及。
在夙昔的任务中，Khalili博士的团队应用CRISPR-Cas9技术拓荒了一种新的基因编纂和基因治疗传送体系，旨在从HIV病毒的基因组中去除DNA。在大鼠与小鼠中，他们发明基因编辑琐屑可以有用地从感染细胞中去除少量的HIV DNA片段，显然影响病毒基因的告白。然则，与ART相同，基因编纂自己不能完全消弭艾滋病毒。
在这项新研讨中，Khalili博士与共事们将他们的基因编辑琐屑与近来启迪的一种名为长效缓释(激光)技艺的医治策略相涣散。激光妙技是由Gendelman博士与UNMC药理学助理传授Benson Edagwa博士共同启示的。
激光抗逆转录病毒医治以病毒流亡所为指数，在较长时间内保持低水平的艾滋病毒复制，从而高涨抗逆转录病毒治疗的频率。因为抗逆转录病毒药物的化学构造发生了药理学上的更换，这些长效药物得以问世。这类颠末修饰的药物被包装成纳米晶体，纳米晶体很容易散布到HIV可能潜伏的组织中。从那处，储存在细胞内数周的纳米晶体冉冉监管药物。
Khalili博士说，"我们想看看激光疗法能否能够在足量长的工夫里压迫艾滋病毒复制，使CRISPR-Cas9彻底革除细胞中的病毒DNA。"
为了考证他们的设法，钻研职员用老鼠来出产易受HIV感染的人类T细胞，核准长期的病毒感染和ART诱惑的隐藏期。一旦感染被确定，小鼠蒙受激光医治，随后使用CRISPR-Cas9治疗。在疗程完结时，对小鼠进行病毒载量检测。分析体现，概略三分之一的感染艾滋病毒的小鼠体内的艾滋病毒DNA纯粹失踪。
"这项工作的主要静态是，它须要CRISPR-Cas9与通过激光ART等方式抑制病毒，同时使用才能发作治疗艾滋病毒感染的门径，"Khalili博士说。"咱们那时也有一条清楚的行程，可以在一年外延非人类灵长类植物身出息行试验，也会在人类患者身长进行临床试验。"
参照材料：
Howard E. Gendelman et al. Sequential LASER ART and CRISPR Treatments Eliminate HIV-1 in a Subset of Infected Humanized Mice， Nature Co妹妹unications (2019). DOI： 10.1038/s41467-019-10366-y
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